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Kürzlich ist es im Rahmen einer klinischen Studie in den USA zum Tod einer 36-jährigen Patientin gekommen, nachdem ein Gentransfervektor auf der Basis eines Adeno-assoziierten Virus (AAV) zur Behandlung einer entzündlichen Gelenkerkrankung (Rheumathoide Arthritis) in ihr rechtes Kniegelenk injiziert worden war. Der Vektor besteht aus viralen Partikeln, die nach der Injektion in einen Gelenkspalt eine künstliche genetische Information in umgebende Zellen einschleusen. Die genetische Information versetzt die Zellen in die Lage, ein entzündungshemmendes Protein herzustellen. In einer öffentlichen Konferenz einer zuständigen nationalen Kommission (Recombinant DNA Advisory Committee der National Institutes of Health, USA) wurden die zwischenzeitlich erhobenen Daten diskutiert. Der Todesfall konnte auf eine schwere, mehrere Organe betreffende Pilzinfektion und einen ausgedehnten Bluterguss im Bauchraum zurückgeführt werden. Es ist bekannt, dass schwere Verläufe von Pilzinfektionen dieser Art bei Patienten mit ausgeprägter Immunschwäche vorkommen. Die Patientin hatte neben dem Gentherapievektor andere etablierte Medikamente erhalten, die das Risiko schwerer Pilzinfektionen erhöhen. Eine entscheidende Rolle der verabreichten Vektorpartikel erscheint unwahrscheinlich, da sich keine Hinweise auf eine starke Ausbreitung im Körper fanden. Allerdings muss noch untersucht werden, ob das von der übertragenen genetischen Information abgeleitete Protein die Immunabwehr der Patientin auch außerhalb des Kniegelenks beeinträchtigt haben könnte. Dieses Protein ist die eigentlich wirksame Substanz dieser Gentherapiestudie und wird bei anderen Gentherapiestudien nicht verwendet. Weiterführende Ergebnisse werden im Dezember erwartet.

Report on NIH RAC meeting September 17, 2007