Thank you for submitting your Paper of the Quarter application. Your submission is summarised below.
Quarter
Q2, 2025
Applicant
Dong-Jiunn Jeffery TRUONG
Paper Title
Engineered nucleocytosolic vehicles for loading of programmable editors
The name(s) of the first, last or corresponding authors who are DG-GT members
Julian Geilenkeuser (Co-first author), Dong-Jiunn Jeffery Truong (last author, nominator, if relevant)
Paper Link / Upload
Date of the online publication
9 April 2025
Summary
Unsere Arbeit beschreibt ein neu entwickeltes Delivery-System zur gezielten, sicheren und effizienten Einbringung von prä-assemblierten CRISPR Effektoren, das auf nicht-infektiösen, virusähnlichen Partikeln basiert (ENVLPE). Damit lassen sich komplexe CRISPR-Werkzeuge wie Prime- und Base-Editoren erstmals in vollständig assembliertem Zustand transient in verschiedene Zelltypen übertragen. In zwei Mausmodellen für erbliche Netzhauterkrankungen konnten wir durch subretinale Injektion eine funktionelle Wiederherstellung der Sehleistung erreichen – mit deutlich geringerer Dosierung als bei bisherigen Systemen (=höhere Editierleistung pro Partikel). ENVLPE bietet damit ein modulares und vielseitig einsetzbares Werkzeug mit hohem translationalem Potenzial für künftige Gen- und Zelltherapien.
LinkedIn URLs of your institution, lab or individual researchers
https://www.linkedin.com/in/julian-geilenkeuser-26537719b (Julian Geilenkeuser), https://www.linkedin.com/in/dong-jiunn-jeffery-truong-82b45287 (Nominator, last author, Dong-Jiunn Jeffery Truong)