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Thank you for submitting your Paper of the Quarter application. Your submission is summarised below.

Quarter

Q2, 2025

Applicant

Dong-Jiunn Jeffery TRUONG

Paper Title

Engineered nucleocytosolic vehicles for loading of programmable editors

The name(s) of the first, last or corresponding authors who are DG-GT members

Julian Geilenkeuser (Co-first author), Dong-Jiunn Jeffery Truong (last author, nominator, if relevant)

Paper Link / Upload

Date of the online publication

9 April 2025

Summary

Unsere Arbeit beschreibt ein neu entwickeltes Delivery-System zur gezielten, sicheren und effizienten Einbringung von prä-assemblierten CRISPR Effektoren, das auf nicht-infektiösen, virusähnlichen Partikeln basiert (ENVLPE). Damit lassen sich komplexe CRISPR-Werkzeuge wie Prime- und Base-Editoren erstmals in vollständig assembliertem Zustand transient in verschiedene Zelltypen übertragen. In zwei Mausmodellen für erbliche Netzhauterkrankungen konnten wir durch subretinale Injektion eine funktionelle Wiederherstellung der Sehleistung erreichen – mit deutlich geringerer Dosierung als bei bisherigen Systemen (=höhere Editierleistung pro Partikel). ENVLPE bietet damit ein modulares und vielseitig einsetzbares Werkzeug mit hohem translationalem Potenzial für künftige Gen- und Zelltherapien.

LinkedIn URLs of your institution, lab or individual researchers

Sekretariat der DG-GT e.V.
Institut für Experimentelle Hämatologie
Hildegard Büning
Carl-Neuberg-Str. 1
30625 Hannover

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