Preisträger Q2, 2025
(1) Engineered nucleocytosolic vehicles for loading of programmable editors
Niklas Armbrust and Julian Geilenkeuser
[Cell]
Julian Geilenkeuser, Niklas Armbrust, Emily Steinmaßl, Samuel W. Du, Sebastian Schmidt, Eva Maria Hildegard Binder, Yuchun Li, Niklas Wilhelm Warsing, Stephanie Victoria Wendel, Florian von der Linde, Elisa Marie Schiele, Xiya Niu, Luisa Stroppel, Oleksandr Berezin, Tobias Heinrich Santl, Tanja Orschmann, Keith Nelson, Christoph Gruber, Grazyna Palczewska, Carolline Rodrigues Menezes, Eleonora Risaliti, Zachary J. Engfer, Naile Koleci, Andrea Schmidts, Arie Geerlof, Krzysztof Palczewski, Gil Gregor Westmeyer, Dong-Jiunn Jeffery Truong
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Unsere Arbeit beschreibt ein neu entwickeltes Delivery-System zur gezielten, sicheren und effizienten Einbringung von prä-assemblierten CRISPR Effektoren, das auf nicht-infektiösen, virusähnlichen Partikeln basiert (ENVLPE). Damit lassen sich komplexe CRISPR-Werkzeuge wie Prime- und Base-Editoren erstmals in vollständig assembliertem Zustand transient in verschiedene Zelltypen übertragen. In zwei Mausmodellen für erbliche Netzhauterkrankungen konnten wir durch subretinale Injektion eine funktionelle Wiederherstellung der Sehleistung erreichen – mit deutlich geringerer Dosierung als bei bisherigen Systemen (=höhere Editierleistung pro Partikel). ENVLPE bietet damit ein modulares und vielseitig einsetzbares Werkzeug mit hohem translationalem Potenzial für künftige Gen- und Zelltherapien.
(2) Single-stranded HDR templates with truncated Cas12a-binding sequences improve knock-in efficiencies in primary human T cells
Ana-Maria Nitulescu
Ana-Maria Nitulescu, Weijie Du, Viktor Glaser, Jonas Kath, Eric J. Aird, Grégoire Cullot, Robert Greensmith, Nanna Steengaard Mikkelsen, Maik Stein, Rasmus O. Bak, Michael Kaminski, Jacob E. Corn, Dimitrios L. Wagner
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Virale Vektoren sind bislang der Goldstandard für Gentransfer, verursachen jedoch hohe Kosten und bergen Risiken wie unkontrollierte Integration und unphysiologische Transgen-Expression. Nicht-virale Alternativen sind daher entscheidend, um sicherere, potentere und günstigere Gentherapien zu ermöglichen. Nitulescu et al. vergleichen unterschiedliche synthetisch hergestellte doppel- (ds) und einzelsträngige (ss) DNA-Moleküle für homologievermittelten, zielgerichteten Gentransfer in T-Zellen. Durch die Entwicklung von ssDNA-Donoren mit Cas12a-bindenden Sequenzen (ssCTS) erreichen sie bislang unerreichte Knock-in-Raten von bis zu 90% in primären humanen T-Zellen. Die mittels ssCTS erzeugten CAR-T-Zellen sind funktional und zeigen Hinweise auf verbessertes Proliferationspotenzial gegenüber dsDNA-basierten Ansätzen in vitro. Zudem liefert die Studie eine umfassende genotoxikologische Analyse mittels Long-Read-Sequenzierung, die zeigt, dass ssCTS die Rate an perfekte Integrationen erhöhte, während unmodifizierte ssDNA hauptsächlich partielle Integrationen erzeugte. Zusammenfassend leistet die Arbeit einen wichtigen Beitrag zur Entwicklung und Verbesserung nicht-viraler CAR-T-Herstellung.
Preisträger 2025
Preisträger 2020-2024
Berechtigungen und Verfahren
Award
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Auszeichnung von bis zu 3 hochrangigen Gentherapiepublikationen von DG-GT Mitgliedern pro Quartal.
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Erstautor*innen erhalten ein Zertifikat und ein Preisgeld in Höhe von insgesamt 500 €, sowie eine einjährige Mitgliedschaft in der DG-GT, sollten sie nicht bereits Mitglieder sein.
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Berechtigung
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Erst-, Letzt- oder korrespondierende(r) Autor*in der Publikation muss zum Vorschlagszeitpunkt (Quartalsende) DG-GT Mitglied sein (bei Co-Autorenschaften ist es ausreichend, wenn ein(e) Erst-, Letzt- bzw. korrespondierende(r) Autor*in DG-GT Mitglied ist). Der Beitragspflicht muss nachgekommen sein.
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Eingereichte Publikationen müssen wichtige Themen der Gentherapie behandeln.
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Eingereichte Publikationen müssen in dem entsprechenden Quartal erschienen sein (entscheidend ist der Termin der Online-Veröffentlichung).
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Publikationen, die bereits einen Preis erhalten haben, dürfen nicht eingereicht werden.
Verpflichtungen der Preisträger
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Der Preis wird auf der Webseite der Preisträger verkündet.
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Preisträger*innen stellen ein Foto und einen kurzen Text für die DG-GT Webseite zur Verfügung.
Vorschlags- und Auswahlverfahren
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Deadline für Vorschläge von Publikationen ist jeweils der 10. des Monats nach Quartalsende (10.4., 10.7., 10.10., 10.01., jeweils 24 Uhr).
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Vorschläge sind von Erst-, Letzt- bzw. korrespondierender/m Autor*in (DG-GT-Mitglied) oder von anderen DG-GT Mitgliedern über das on-line Portal auf der DG-GT Webseite einzureichen (neu!): https://www.dg-gt.de/poq-submission. Es ist in jedem Fall eine kurze Begründung zur Relevanz der Publikation beizufügen, die im Falle eines Awards für die DG-GT Webseite verwendet wird (auf Deutsch, max. 1200 Zeichen einschl. Leer- und Satzzeichen).
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Die Auswahl der besten „Papers-of-the-Quarter“ erfolgt durch den Vorstand und den Beirat der DG-GT. Vorstands- und Beiratsmitglieder mit Interessenskonflikten sind von dem Auswahlverfahren ausgeschlossen.