Die Studie zeigt erstmals, dass Base Editing eine therapeutisch wirksame Korrektur einer genetisch bedingten Hyperinflammation (familiäre hämophagozytische Lymphohistiozytose Typ 3, FHL3) im Mausmodell ermöglicht. Durch die gezielte Modifikation hämatopoetischer Stammzellen wurde nach deren Transplantation die Funktion zytotoxischer Immunzellen wiederhergestellt und ein lebensbedrohliches Entzündungssyndrom verhindert. Gleichzeitig liefert die Arbeit eine umfassende Analyse der Genotoxizität verschiedener Genomeditierungsplattformen. Dabei zeigte sich, dass unerwünschte genetische Veränderungen stark von der verwendeten Editierplattform, der Zielsequenz und dem Zelltyp abhängen. Die Ergebnisse unterstreichen die Notwendigkeit kontextspezifischer Sicherheitsbewertungen für die klinische Translation von Genomeditierungsverfahren. Die Studie liefert damit sowohl einen wichtigen therapeutischen Proof-of-Concept als auch ein systematisches Framework zur Sicherheitsbewertung moderner Genomeditierung.